O transplante de medula óssea foi utilizado, de início, como parte do tratamento da leucemia, de certos tipos de linfoma e da anemia aplástica. À medida que melhoram as técnicas e os índices de sucesso, o transplante de medula óssea é cada vez mais usado. Por exemplo, algumas mulheres com cancro da mama e as crianças afectadas por certas doenças genéticas recebem agora transplantes de medula óssea. Quando os doentes com cancro recebem quimioterapia ou radiações, as células da medula óssea que produzem células normais podem ser destruídas juntamente com as cancerosas. Porém, nalguns casos, a medula óssea do paciente pode ser extraída e depois reinjectada sempre que o doente tenha recebido doses elevadas de quimioterapia. Deste modo, um doente de cancro pode receber doses muito altas de radiação e quimioterapia, suficientes para destruir todas as células cancerosas.

Quando se transplanta medula óssea de um dador, o tipo de HLA do receptor deve ser compatível com o do dador e, por esse motivo, os melhores dadores são os familiares próximos do paciente. O procedimento do transplante, em si mesmo, é simples. Em regra, enquanto o doente se encontra sob anestesia geral, um médico extrai medula óssea do osso ilíaco com uma seringa e prepara-a para ser transplantada. Em seguida injecta a medula na veia do receptor. A medula óssea do dador migra até criar raízes nos ossos do receptor e as células começam a dividir-se. Finalmente, se tudo correr bem, a medula óssea do receptor é completamente substituída.

De qualquer modo, trata-se de um procedimento arriscado porque os glóbulos brancos do receptor foram destruídos pela radiação ou pela quimioterapia. A medula óssea transplantada tarda duas a três semanas até fabricar glóbulos brancos suficientes para oferecer protecção contra as infecções. Como consequência, o risco de se sofrer uma infecção grave é mais elevado durante esse período. Outro problema é que a nova medula óssea pode produzir células imunologicamente activas que ataquem as células do hospedeiro (doença do enxerto versus hospedeiro). Apesar de tudo, mesmo que se efectue um transplante de medula óssea, o cancro pode recidivar.