A síndrome de Wiskott-Aldrich afecta apenas as crianças e causa eczema, uma contagem baixa de plaquetas e uma deficiência combinada de linfócitos B e T que provoca infecções repetidas. Como o número de plaquetas é baixo, o primeiro sintoma pode ser um problema hemorrágico, como diarreia com sangue. A deficiência de linfócitos B e T faz com que as crianças sejam susceptíveis às infecções causadas por bactérias, vírus e fungos. As infecções da árvore respiratória são frequentes. As crianças que sobrevivem depois dos 10 anos de idade desenvolvem provavelmente tumores como o linfoma e leucemia.

A extirpação cirúrgica do baço costuma contribuir para aliviar os problemas hemorrágicos, dado que os indivíduos afectados pela síndrome de Wiskott-Aldrich têm uma pequena quantidade de plaquetas e estas são destruídas no baço. (Ver secção 14, capítulo 161) Os antibióticos e as perfusões de imunoglobulinas podem ser benéficas, mas um transplante de medula óssea é o recurso terapêutico com melhores possibilidades.